Statistics in Medicine, Second Edition pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:Academic Pr

作者:Riffenburgh, Robert H.

出品人:

页数:672

译者:

出版时间:2005-8

价格:490.00元

装帧:HRD

isbn号码:9780120887705

丛书系列:

图书标签:

• 医学统计
• 生物统计
• 统计学
• 流行病学
• 临床试验
• 数据分析
• 医学研究
• 统计方法
• 健康科学
• 研究方法

临床试验设计与统计分析：从基础理论到实际应用 本书聚焦于现代生物医学研究中至关重要的临床试验设计、实施与统计分析方法。 本书旨在为医学研究人员、生物统计学家、临床医生以及对循证医学感兴趣的专业人士提供一个全面、深入且实用的指南。内容涵盖了从概念形成到结果报告的完整流程，强调理论的严谨性与实际操作的可行性相结合。 第一部分：临床试验的基石 本部分着重阐述临床试验的伦理基础、法律框架以及研究方案的构建。 第一章：循证医学与临床试验的地位 循证医学（EBM）的演进历程及其核心原则。探讨随机对照试验（RCT）作为评估干预措施有效性“金标准”的地位，以及在真实世界证据（RWE）背景下，RCT 的局限性与必要性。讨论不同级别的证据的可靠性排序。 第二章：伦理与法规环境 详细阐述临床试验必须遵守的国际和国内法规，包括《赫尔辛基宣言》、ICH-GCP（药物临床试验质量管理规范）的核心要求。深入分析知情同意过程（Informed Consent）的要素，包括对受试者自主权（Autonomy）的保护，以及独立伦理委员会/机构审查委员会（IRB/IEC）的职能与审查流程。讨论数据安全与隐私保护（如 HIPAA 或 GDPR 等相关原则的应用）。 第三章：研究假设与终点指标的确定 清晰界定研究目标（Objectives）与可检验的零假设（Null Hypothesis）和备择假设（Alternative Hypothesis）。重点区分主要终点（Primary Endpoint）和次要终点（Secondary Endpoints）。讨论终点指标的选择标准：可测量性、相关性、时效性与临床意义。深入探讨硬性终点（如死亡率）与替代终点（Surrogate Endpoints）的使用及其有效性验证的挑战。 第二章部分重点：倾向性评分与混杂因素控制 本章专门探讨在非随机研究（如观察性研究）中，如何通过设计和统计方法控制已知的和未知的混杂因素。详细介绍倾向性评分（Propensity Score Matching/Stratification/Inverse Probability of Treatment Weighting, IPTW）的原理、计算步骤及其在调整效应估计中的应用，并讨论其局限性，例如对未观察到的混杂因素的敏感性。 --- 第二部分：试验设计与抽样 本部分是本书的核心，详细剖析各类临床试验的设计结构，并指导如何确定所需的样本量。 第四章：基础设计模型：平行组与交叉设计 深入解析最常见的平行组（Parallel Group）设计，包括单中心与多中心试验的优劣。详述交叉设计（Crossover Design）的适用条件，特别是对周期效应（Period Effect）和残余效应（Carry-over Effect）的处理方法。讨论因子设计（Factorial Design）在评估联合干预时的优势与复杂性。 第五章：应对复杂性与适应性设计 介绍更高级和灵活的设计，如序贯设计（Sequential Design）的应用场景，它允许在试验过程中根据预设的安全或有效性标准提前终止试验，从而提高效率。详细阐述适应性设计（Adaptive Designs）的原理，包括组间适应（Group Sequential）和组内适应（Response-Adaptive Randomization），以及进行这些设计时对假设检验的严格要求。 第六章：随机化方法的实现与偏差控制 随机化是消除选择偏倚的关键。详细介绍简单随机化、区组随机化（Block Randomization）及其变体（如可变区组），以及分层随机化（Stratified Randomization）在确保关键亚组平衡方面的作用。讨论如何通过随机序列的隐藏（Allocation Concealment）来确保分配过程的不可预测性，这是盲法的有效前提。 第七章：样本量计算与功效分析 样本量（Sample Size）的确定是试验成功的基础。本章提供针对不同数据类型（连续变量、二分类变量、生存数据）的样本量计算公式，并解释 $alpha$ 错误（I 类错误）、$eta$ 错误（II 类错误）和统计功效（Power）之间的关系。讲解如何根据预期的效应大小（Effect Size）和变异性进行敏感性分析，以确定试验所需的最小样本量。 --- 第三部分：数据管理、质量控制与统计分析 本部分侧重于试验实施阶段的数据质量保障，以及如何选择恰当的统计方法进行严谨的分析。 第八章：数据质量与管理流程 描述临床试验数据管理系统的建立，包括数据采集工具（eCRF）、数据清洗、核查（Query Management）和锁定（Database Lock）的标准操作流程。强调数据一致性、完整性和准确性的重要性。 第九章：缺失数据处理的策略 缺失数据是临床试验中普遍存在的问题。详细介绍处理缺失数据的不同方法：完全病例分析（Complete Case Analysis）的局限性；利用插补法（Imputation），特别是多重插补（Multiple Imputation, MI） 的原理和实施步骤，并讨论其适用性。 第十章：主要分析方法的选择与执行 针对不同的终点和数据结构，选择合适的统计检验方法： 连续数据： 独立样本 t 检验、方差分析（ANOVA）及其非参数对应。 分类数据： 卡方检验、Fisher 精确检验。 连续性与分类的联合分析： 协方差分析（ANCOVA）在调整基线差异中的应用。 时间-事件数据： 详细介绍 Kaplan-Meier 估计、Log-Rank 检验以及 Cox 比例风险回归模型（Cox Proportional Hazards Model）的构建与假设检验。 第十一章：安全性数据与亚组分析 安全性评估是试验的关键环节。描述不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的分类、记录与统计汇总。在亚组分析部分，讨论如何预先规划亚组分析，并警示在事后（Post-hoc）进行大量亚组分析可能导致的假阳性（Type I Error Inflation）风险，并介绍调整多重比较的方法（如 Bonferroni 修正或 FDR 控制）。 --- 第四部分：特殊试验类型与结果解释 本部分探讨在特定研究情境下所需的专业设计与分析技术，并强调结果的临床解释。 第十二章：生物等效性与生物利用度试验 专门针对仿制药审批，详细阐述生物等效性（Bioequivalence, BE）试验的设计原则，包括两期交叉设计的使用。重点讲解如何应用置信区间法（Confidence Interval Approach）来判断受试者内差异（Intra-subject Variability）和受试者间差异（Inter-subject Variability），以及如何计算所需的样本量。 第十三章：诊断试验的评估 评估一个新的诊断方法的有效性。深入讲解敏感性（Sensitivity）、特异性（Specificity）、阳性预测值（PPV）和阴性预测值（NPV）的计算。阐述受试者工作特征曲线（ROC Curve）的绘制、曲线下面积（AUC）的解释，以及如何使用 DeLong 等方法比较不同诊断方法的性能差异。 第十四章：统计报告与透明度 基于 CONSORT（Consolidated Standards of Reporting Trials）声明，指导研究者如何撰写高质量的试验方案和最终报告。强调报告中必须清晰说明随机化方法、盲法实施、所有终点指标的分析方法以及所有数据（无论结果如何）的报告义务。讨论如何解读临床显著性（Clinical Significance）与统计显著性（Statistical Significance）之间的差异。 附录：常用统计软件操作指南 提供 R、SAS 或 Stata 等主流统计软件中实现关键分析（如回归、生存分析、倾向性评分匹配）的基础代码示例和操作流程指导，确保理论知识能够转化为实际操作能力。

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