Multiple Analyses in Clinical Trials pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

简体网页||繁体网页

☆☆☆☆☆

出版者:Springer Verlag

作者:Moye, Lemuel A.

出品人:

页数:459

译者:

出版时间:2003-7

价格:$ 129.95

装帧:HRD

isbn号码:9780387007274

丛书系列:

图书标签:

• 临床试验
• 统计分析
• 数据分析
• 医学统计
• 生物统计
• 试验设计
• 多重比较
• 功效评估
• 假设检验
• 临床研究

深度解析：现代药物研发与临床试验设计 图书简介 本书旨在为药物研发人员、临床研究人员、生物统计学家以及对药物审批流程感兴趣的专业人士，提供一套全面、深入且高度实用的临床试验设计、执行与数据分析指南。本书侧重于阐述当前制药行业面临的关键挑战，并详细介绍如何运用前沿的统计学工具和方法学创新来提高试验的效率、可靠性与科学严谨性。 第一部分：临床试验方法学的基石与演进 本部分首先回顾了随机对照试验（RCT）作为金标准的核心原则，并深入探讨了剂量探索性试验（Phase I/II）在药物开发早期阶段的关键作用。我们将详细剖析剂量发现的统计学模型，从传统的3+3设计到更复杂的基于模型的剂量发现（MTD）方法，强调如何在保证患者安全的前提下，最快地确定有前景的给药方案。 1. 适应性设计（Adaptive Designs）的革命： 传统上，临床试验的方案一旦确定便难以更改。然而，现代生物统计学的发展允许我们在试验进行中根据预设的决策规则调整试验参数。本章将详尽介绍几种主要的适应性设计，包括： 盲法和非盲法数据审查点（Interim Analysis）： 讨论如何控制I类和II类错误，确保试验的科学完整性。 方案修改（Protocol Amendments）： 重点分析在Phase II和Phase III试验中，如何通过样本量重新估计、改变随机化比例或提前终止试验来优化资源配置。特别关注贝叶斯框架下自适应设计的应用，这提供了比频繁推断（Frequentist）方法更大的灵活性。 2. 复杂的终点与替代指标（Surrogate Endpoints）： 药物疗效的评估不再局限于单一的临床终点。本部分深入探讨了多种复杂终点的选择与验证： 时间至事件分析（Time-to-Event）： 详细阐述Kaplan-Meier估计、Cox比例风险模型及其在生存分析中的局限性与延伸（如加速失效时间模型）。 替代终点的验证与校准： 讨论如何使用生物标志物或影像学指标作为替代终点，这需要严格的“替代有效性标准”（Surrogate Endpoint Criteria）验证过程，以确保替代指标能准确预测真实的临床获益。 第二部分：提升效率与解决特殊挑战 制药成本的飙升和新药获批周期的延长，促使研究人员寻求更有效率的试验方法。本部分聚焦于克服传统平行组试验的固有缺陷。 3. 序列、嵌套与多阶段试验（Sequential, Nested, and Multi-Stage Trials）： 序列试验（Sequential Trials）： 探讨如何在不断监测数据的情况下，做出“继续”、“停止招募”或“宣告疗效/无效”的决策，从而显著减少平均样本量和试验周期。 嵌套病例队列设计（Nested Case-Control）： 论述在大型队列研究或生物样本库背景下，如何利用已有的生物样本进行高效的亚组分析和生物标志物发现，降低成本。 平台试验（Platform Trials）与主从试验（Master Protocol）： 这是当前肿瘤学领域的热点。本书将详细解析如何在一个持续进行的、共享控制组的框架下，同时评估多个候选药物或联合疗法，极大地提高了药物组合研究的效率。 4. 罕见病与特定人群试验设计： 针对罕见病（Orphan Diseases），由于患者基数小，传统设计往往不可行。本章介绍： 外推证据（Extrapolation）与历史对照： 讨论在无法进行安慰剂对照时，如何审慎地使用外部或历史对照数据，并阐述监管机构对这类证据的接受标准。 N-of-1 设计与个体化治疗： 探讨在极度罕见或高度异质性的疾病中，如何通过患者自身的交叉设计来评估治疗效果。 第三部分：数据管理、统计推断与监管科学 本部分将视角转向试验执行后的数据处理、分析的严谨性，以及如何与监管机构（如FDA, EMA）有效沟通。 5. 应对缺失数据与数据完整性： 在大型多中心试验中，患者依从性不佳或失访是常态。 缺失数据处理的统计学方法： 详细比较完井分析（Complete Case Analysis）、多重插补法（Multiple Imputation, MI）和倾向得分加权（Propensity Score Weighting）的优劣。强调MI作为当前主流推荐方法的实施细节与假设检验。 意向性治疗（ITT）与按方案集（Per-Protocol Set）的抉择： 深入分析在不同监管场景下，选择哪种分析集的统计学和伦理学依据。 6. 贝叶斯统计在现代临床试验中的集成： 贝叶斯方法论提供了从前验知识中学习的能力，完美契合了适应性设计和知识积累的需求。 贝叶斯与频率学派的对比： 不仅是方法的介绍，更侧重于在实际决策点（如早期终止）如何解释贝叶斯后验概率，以及如何设计“真实世界证据”（RWE）与前导试验数据相结合的贝叶斯模型。 证据的综合与监管接受度： 探讨如何构建监管机构认可的、结合了多源数据的贝叶斯模型。 7. 统计软件生态系统与报告规范： 本章将介绍行业内广泛使用的统计编程环境（如R/SAS）在处理复杂临床数据时的最佳实践。同时，详细阐述ICH E9（统计学原理）和SPIRIT声明（试验方案报告）对数据透明度和报告完整性的要求，确保试验结果能够被科学界充分理解和复现。 本书的最终目标是构建一个知识体系，使研究人员能够超越教科书式的标准试验设计，掌握在日益复杂的生物医学研究环境中，设计出既符合伦理规范、又具最大科学价值的临床试验。

评分☆☆☆☆☆

评分☆☆☆☆☆

评分☆☆☆☆☆

评分☆☆☆☆☆

评分☆☆☆☆☆

评分☆☆☆☆☆

**这本书的排版布局，在视觉上营造出一种清晰而有条理的感受。** 书名“Multiple Analyses in Clinical Trials”恰如其分，它触及到了我作为一名医学统计学爱好者，一直以来都非常感兴趣的领域。在接触到大量的临床试验数据和研究论文时，我常常会对那些反复出现的统计学概念感到困惑，特别是关于如何处理和解释“多次分析”所带来的潜在影响。我希望这本书能够为我揭示，在实际的临床试验中，研究人员是如何系统性地进行数据分析的。例如，在试验开始前，他们会制定怎样的分析策略？当试验过程中出现一些意想不到的情况时，又会如何调整分析计划？我特别关注的是，这本书是否会深入探讨如何避免“数据挖掘”的陷阱，以及如何通过合理的统计方法来纠正因多次分析而产生的偏差。此外，我也好奇书中是否会介绍一些最新的统计学理论和方法，它们被应用于临床试验中的多次分析场景，能够帮助我们更准确地评估药物疗效和安全性。这本书的内容，对我而言，将是进一步提升我在这方面理解的绝佳机会。

评分☆☆☆☆☆

**封面设计相当别致，采用了一种比较抽象的线条勾勒，配以深邃的紫色背景，给人一种既现代又富有深度的感觉。** 作为一名长年关注药物研发动态的研究者，我深知临床试验的复杂性，以及在这个过程中，数据分析所扮演的至关重要的角色。书名“Multiple Analyses in Clinical Trials”直接点明了核心议题，让我产生浓厚的兴趣。我非常好奇，这本书会如何深入探讨“多次分析”这一概念在临床试验中的具体实践。例如，在试验进行过程中，当观察到一些初步的、意料之外的结果时，研究者会如何利用后续的分析来进一步验证或澄清这些发现？我设想，书中可能会涉及到一些关于适应性设计（adaptive design）的内容，或者探讨如何通过预设的多个分析计划（pre-specified analysis plans）来应对试验过程中的不确定性。同时，我也希望这本书能帮助我理解，如何在保证统计学效力的前提下，最大限度地挖掘出试验数据的价值。毕竟，一次性、单一的分析往往不足以完全揭示一个新疗法的全貌。这本书能否为我提供一些实用的指导，让我们在设计和执行临床试验时，能够预见到并规划好可能进行的多次分析，从而提升研究的效率和结论的可靠性，这让我充满期待。

评分☆☆☆☆☆

**这本《Multiple Analyses in Clinical Trials》的装帧风格，透露着一种低调的学术气息。** 书脊上的文字清晰易辨，即使是摆放在书架的深处，也能一眼找到。我平时关注医学研究的进展，尤其是在一些前沿疾病领域，新药的研发和临床试验更是重中之重。然而，我总觉得很多时候，公众对于药物疗效的解读，往往停留在简单的“有效”或“无效”层面，对于支撑这些结论的背后科学论证，了解甚少。这本书名，“Multiple Analyses in Clinical Trials”，就像一把钥匙，似乎能打开我一直以来模糊的认知。我期待书中能够详细地介绍，在评估一个新药是否安全有效时，会涉及到哪些不同层面的数据分析。例如，是否会探讨一些针对特定亚组人群的分析，或者是在不同时间点进行的数据回顾？我猜想，作者可能会深入讨论，如何平衡研究的灵活性与统计学上的严谨性，以及在面对大量数据时，如何避免过度解读或选择性地呈现结果。此外，我对于统计学在临床试验中的角色一直抱有敬畏之心，但有时又会感到它的复杂难懂。我希望这本书能够用一种更加通俗易懂的方式，来解释这些统计学工具的运用，让像我这样的非统计学专业人士，也能从中获得有益的启发，从而更批判性地审视临床试验的报告和相关新闻。

评分☆☆☆☆☆

**整体的书本重量适中，纸质也很耐翻，封面设计虽然简洁，但其所蕴含的专业感却不言而喻。** 作为一名长期关注医学研究进展的读者，我一直以来都对临床试验中的数据解读，特别是那些看似细微却至关重要的统计学分析过程，抱有极大的兴趣。书名“Multiple Analyses in Clinical Trials”直接切中了我的关注点。我很好奇，在实际的临床试验操作中，研究者们是如何处理和执行“多次分析”的。它是否意味着在同一个试验中，可能会针对不同的终点指标、不同的亚组人群，或者在不同的时间点进行多次的统计学评估？我期待书中能够深入阐释，如何在这种复杂的数据分析流程中，确保统计学上的严谨性和结果的可靠性。例如，是否会探讨一些关于统计功效（statistical power）的调整，或者如何通过多重比较（multiple comparisons）的校正方法来规避假阳性结果？我也希望这本书能够为我展示，如何在遵守研究伦理和科学原则的前提下，充分挖掘试验数据的价值，从而做出更全面、更审慎的临床决策。这本书对我来说，无疑是理解临床试验背后深层统计学逻辑的一扇重要窗口。

评分☆☆☆☆☆

**书的封面设计很吸引人，那种沉稳的蓝色搭配略显复杂的几何图形，让我立刻联想到科学研究的严谨与精密。** 拿到手后，纸张的触感也相当不错，有一种厚实而有质感的感觉，翻阅时不会有廉价的滑腻感。我一直对临床试验的背后机制充满好奇，特别是那些看似微小的统计学差异是如何影响最终结论的。这本书的书名，"Multiple Analyses in Clinical Trials"，恰好点出了这个我一直以来思考的关键点。它暗示着，在得出最终的治疗方案或药物有效性判断之前，背后可能隐藏着层层叠叠的数据分析过程。我很好奇，书中会如何阐述“多次分析”这个概念，它会不会涉及到一些常见的统计陷阱，比如P值飘移，或者如何通过调整分析策略来规避潜在的偏差？我设想，作者一定会在书中深入剖析这些技术细节，用生动而易懂的方式来解释那些复杂的统计模型和假设检验。此外，我也对临床试验的设计环节很感兴趣，因为很多时候，一次分析的结果好坏，很大程度上取决于最初的设计是否合理。这本书能否为我揭示，在临床试验的早期阶段，如何考虑到后期可能出现的多种分析需求，从而优化整个试验流程？我对这本书的期待，不仅仅是了解“怎么做”，更是希望能够理解“为什么这么做”，从而对临床试验的研究方法有更深刻的认知。

评分☆☆☆☆☆

评分☆☆☆☆☆

评分☆☆☆☆☆

评分☆☆☆☆☆

评分☆☆☆☆☆