具體描述
聚焦細胞的奧秘：血液係統惡性腫瘤的診斷與治療前沿 本書並非聚焦於那些尚未被明確歸類的白血病亞型，而是深入探討血液係統惡性腫瘤中，那些在現有分類體係下已擁有清晰界定，但在臨床實踐中仍充滿挑戰和發展機遇的領域。 本書旨在為血液科醫師、腫瘤學傢、病理學傢以及對血液係統疾病研究感興趣的專業人士，提供一個關於當前主流血液腫瘤的診斷標準、分子機製、治療策略及未來展望的全麵而深入的參考。 --- 第一部分：急性髓係白血病 (AML)——分子異質性下的精準打擊 急性髓係白血病（AML）是血液係統惡性腫瘤中異質性最強的疾病之一。本書第一部分將詳細解析當前國際共識（如2022年WHO分類和ICC分類）下的AML亞型劃分，重點關注那些具有明確預後或治療意義的分子遺傳學異常。 一、診斷標準的演進與挑戰 我們首先迴顧瞭AML的診斷流程，從形態學、免疫分型到細胞遺傳學和分子診斷的整閤。特彆強調瞭微小殘留病竈（MRD）檢測在AML診療中的關鍵作用，包括其在誘導緩解評估和監測復發中的敏感性標準。 二、高危與中危風險層級的細分 本書深入剖析瞭具有不良預後的遺傳學特徵，如 TP53 突變、復雜核型（CARI）以及特定伴隨突變（如 NPM1 突變伴隨的FLT3-ITD高錶達）。針對這些高危群體，本書詳細闡述瞭強化化療、異基因造血乾細胞移植（Allo-HSCT）的適應癥選擇，以及移植時機的優化策略。 三、靶嚮治療的革命：從FLT3到IDH抑製劑 靶嚮治療已成為AML個體化治療的核心。本書用大量的篇幅討論瞭： FLT3抑製劑的聯閤應用： 一代和二代FLT3抑製劑（如米托蒽醌和吉列替尼）在誘導和鞏固治療中的地位，包括其對骨髓再生及心髒毒性的管理。 IDH1/2抑製劑的臨床數據： 針對 IDH1 和 IDH2 突變的藥物（如艾伏尼布和奧斯替尼）在初診和復發/難治性AML中的療效、作用機製，以及如何評估和管理其潛在的膽紅素升高和“分化綜閤徵”。 新的靶點探索： 對 KMT2A 重排、 BCL2 抑製劑（如維奈托剋）在低強度治療方案中（如Ven- düşük劑量阿糖胞苷）的應用，以及如何應對維奈托剋耐藥機製。 --- 第二部分：骨髓增生異常綜閤徵（MDS）與骨髓增殖性腫瘤（MPN）的重疊疾病 本部分將目光投嚮瞭MDS/MPN重疊疾病領域，這類疾病因其臨床錶現和分子特徵的復雜性，對診斷和治療構成瞭持續的挑戰。 一、MDS的風險評估與轉化管理 詳細解析瞭國際預後評分係統（IPSS-R）的應用，強調瞭細胞遺傳學、血細胞計數和骨髓形態學在風險分層中的權重。著重討論瞭低危MDS的“觀察等待”策略、促紅細胞生成素抵抗性貧血的管理，以及去鐵治療的適應癥。對於中高危MDS，本書係統總結瞭免疫調節劑（IMiDs，如來那度胺）的選擇標準，尤其是在伴有5q缺失患者中的療效及對他剋隆性造血（CCUS）的鑒彆。 二、慢性髓係白血病（CML）的精準化管理 CML作為酪氨酸激酶抑製劑（TKI）治療的典範，本書聚焦於TKI治療的長期管理和耐藥性問題。 治療反應監測： 詳細解讀瞭歐洲白血病網絡（ELN）推薦的分子學反應標準（Major Molecular Response, MMR, Deep Molecular Response, DMR），並指導臨床醫生如何根據反應深度調整TKI劑量或更換藥物。 TKI耐藥機製與切換策略： 係統分析瞭 BCR-ABL1 激酶結構域突變（如T315I）及非激酶突變導緻的耐藥，並提供瞭針對不同耐藥譜的二綫、三綫TKI選擇方案。 三、原發性血小闆增多癥（ET）與原發性骨髓縴維化（PMF）的風險預測 在MPN部分，重點關注如何區分低風險和高風險ET（基於年齡、血小闆計數和血栓史），以及在ET患者中如何通過分子標記（如 JAK2, CALR, MPL）指導抗血小闆和降血細胞治療。 對於PMF，本書深入探討瞭細胞因子驅動的炎癥狀態，並詳細分析瞭JAK抑製劑（如蘆可替尼、美帕替尼）在緩解脾髒腫大、改善全身癥狀方麵的療效及長期安全性，尤其是如何選擇閤適的JAK抑製劑以最小化貧血副作用。 --- 第三部分：淋巴係統惡性腫瘤——從經典分型到免疫治療前沿 本書第三部分涵蓋瞭淋巴係統的兩大支柱：霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL），側重於現代免疫化學治療和新輔助治療的進展。 一、彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的風險再分層 DLBCL的異質性要求更精細的診斷工具。本書詳細討論瞭： IHC和FISH的臨床價值： 在R-CHOP方案中，如何利用MYC/BCL2雙錶達（或共錶達）來識彆“高風險”DLBCL，並探索後續聯閤免疫檢查點抑製劑的必要性。 靶嚮治療的融入： 針對特定分子亞型的治療，如 CD79b 靶嚮的抗體藥物偶聯物（ADC），以及在復發/難治性DLBCL中，CAR-T細胞療法（針對CD19）的入組標準、療效評估和三級管理（包括CRS和ICANS）。 二、濾泡性淋巴瘤（FL）的動態管理 FL的特點是惰性與復發並存。本書探討瞭不同風險分級的FL患者的治療策略，從低負荷疾病的“觀察等待”，到使用CD20單抗（如利妥昔單抗、奧比妥珠單抗）的誘導和維持治療。重點分析瞭奧比妥珠單抗在FL治療中相較於利妥昔單抗的潛在優勢。 三、多發性骨髓瘤（MM）的免疫與靶嚮新時代 多發性骨髓瘤的治療已由傳統的化療時代邁嚮雙特異性抗體（BiTE）和CAR-T的時代。 新型靶點療法： 係統梳理瞭蛋白酶體抑製劑、IMiDs與抗CD38單抗（如達雷妥尤單抗）的三聯/四聯方案在初治及復發難治患者中的地位。 細胞療法的突破： 詳細介紹瞭靶嚮BCMA的CAR-T療法（如Ide-cel、Ciltacabtagene autoleucel）的持久反應率、安全性特徵以及在復發難治路徑中的精確應用。 --- 第四部分：造血乾細胞移植與並發癥管理 本書最後一部分迴歸到血液係統惡性腫瘤治療的基石——異基因和自體造血乾細胞移植（HSCT）。 一、HSCT的適應癥與預處理優化 詳細對比瞭AML、MDS、淋巴瘤等適應癥的移植指徵。重點討論瞭微移植（Mini-transplant）在老年或閤並癥較多患者中的應用前景，以及移植前風險評估工具的最新進展。 二、移植後並發癥的預防與管理 對移植物抗宿主病（GVHD）的防控策略進行瞭細緻闡述，包括移植前免疫抑製方案的選擇、新型皮質類固醇的替代方案，以及慢性GVHD的精準管理。此外，對移植後機會性感染的預防性用藥方案和病毒再激活的監測也提供瞭實用的臨床指導。 總結： 本書以嚴謹的臨床視角，係統梳理瞭當前血液係統惡性腫瘤的成熟診斷路徑和前沿治療策略，旨在為臨床實踐提供一套基於循證醫學的、可操作的個體化治療框架。
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