药物发现的未来 pdf epub mobi txt 电子书下载 2026

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出版者:科学出版社作者:Tamas Bartfai 出品人: 页数:0 译者:王明伟出版时间:2014-11 价格:70.00元装帧:平装 isbn号码:9787030422118 丛书系列:

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具体描述

这本引人深思之书解释了药物发现对科学家和社会意味着什么，提出了如何来确保工业界既急社会所急又保持商业竞争性的措施，为解决制药业、政府和社会目前所面临的困境设计了可以节省开支的商务方案。

该书是药物研究与开发领域之巨擘集一生经验所阐述的真知灼见，预见了未来25年的演变和趋势，充满睿智和故事；是关心药物发现的科学家、技术员、医师、投资人、药事官员、记者、政治家，甚至是病人所必读的入门之书；是作者在前一本畅销书*的基础上，总结近十年新药创制领域所发生的变化，统揽全局，展望未来，脍炙人口。

本书主要分为四个部分。第一部分：目前全球新药开发的发展趋势以及存在的瓶颈。第二部分：药物研发的市场需求。第三部分：回顾过去几十年来药物发展的突破口，预测未来药物发展的趋势，并且结合市场的需求为医药研究人员以及大型药企的新药发现方向提供策略。第四部分：个性化医疗简介以及2010至2015年药物发现以及开发的模式。

探寻生命奥秘，点亮健康之光：一本关于前沿医学研究的深度解析本书并非聚焦于“药物发现的未来”这一特定主题，而是将目光投向更广阔的领域，深入剖析当今医学研究的前沿进展，以及这些进展如何共同勾勒出人类对抗疾病、提升生命质量的宏伟蓝图。我们将一同踏上一段激动人心的探索之旅，穿越基因组学、蛋白质组学、细胞生物学、神经科学、免疫学等多个学科的交汇点，揭示生命科学的最新突破，并思考它们如何转化为切实有效的治疗手段。第一章：解码生命蓝图——基因组学与精准医疗的崛起本章将带读者走进基因组学的奇妙世界。我们将回顾人类基因组计划的里程碑式意义，并深入探讨下一代测序技术（NGS）如何以前所未有的速度和精度，让我们能够解读个体乃至群体基因组的丰富信息。从识别疾病易感基因，到理解基因突变在癌症等疾病发生发展中的作用，基因组学正在为我们绘制一张更加精细的健康地图。我们将重点阐述基因组信息如何驱动精准医疗的发展。这意味着，未来的治疗将不再是“一刀切”，而是根据个体的基因特征、分子标记以及生活方式，量身定制最适合的治疗方案。从靶向药物的设计，到细胞疗法的开发，精准医疗有望显著提高治疗效果，同时最大限度地减少副作用。我们还将探讨基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）的潜力，它为纠正遗传缺陷、治疗遗传性疾病提供了革命性的思路，尽管其伦理和社会影响仍需深入探讨。第二章：蛋白质的交响曲——蛋白质组学与疾病机制的深层洞察如果基因组学是生命体的“设计蓝图”，那么蛋白质组学则揭示了执行这些指令的“功能分子”。本章将深入解析蛋白质组学研究的方法和挑战，包括质谱技术、抗体阵列等，以及它们如何帮助我们识别体内大量的蛋白质，并理解它们在不同生理和病理状态下的表达、修饰和相互作用。蛋白质的功能异常是许多疾病的根源。我们将通过具体的案例，如阿尔茨海默症、糖尿病、心血管疾病等，展示蛋白质组学如何帮助我们揭示疾病发生的分子机制。例如，通过比较健康个体和患者体内的蛋白质组，研究人员可以 pinpoint 出那些异常表达或失活的蛋白质，为发现新的诊断标志物和治疗靶点提供关键线索。我们还将探讨蛋白质组学在药物研发中的应用，如通过识别药物作用的靶蛋白，来指导药物的设计和优化。第三章：细胞的智慧——细胞生物学前沿与再生医学的曙光细胞是生命的基本单位，理解细胞的行为和调控机制，是攻克复杂疾病的关键。本章将聚焦于细胞生物学研究的最新进展，包括对细胞信号转导通路、细胞周期调控、细胞分化与衰老等核心问题的深入理解。我们将探讨干细胞技术，特别是诱导多能干细胞（iPSCs）的出现，它为再生医学带来了无限可能。再生医学的目标是修复或替换受损的组织和器官。本章将详细介绍如何利用干细胞分化成特定细胞类型，如神经元、心肌细胞、肝细胞等，用于治疗神经退行性疾病、心脏病、肝脏疾病等。我们还将讨论组织工程的最新进展，即通过支架材料结合细胞，来构建功能性的三维组织，为器官移植提供新的解决方案。此外，我们还将探讨细胞治疗在癌症免疫疗法中的应用，如CAR-T细胞疗法的成功，展示了改造患者自身细胞来对抗肿瘤的强大威力。第四章：神经的奥秘——神经科学与脑疾病的认知革命大脑是人体最复杂的器官，对大脑的理解一直是医学界和科学界最令人着迷的挑战之一。本章将深入神经科学的各个分支，包括神经生理学、神经解剖学、神经药理学等，并关注脑科学研究的最新突破。我们将探讨大脑结构与功能的关系，以及神经元之间的信息传递机制。本章将重点关注神经退行性疾病，如阿尔茨海默症、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等。我们将深入剖析这些疾病的病理机制，包括蛋白质聚集、神经元丢失、突触功能障碍等，并介绍目前的研究进展，以及如何通过药物、基因疗法、脑刺激技术等来干预疾病进程。此外，我们还将讨论精神疾病，如抑郁症、精神分裂症等，从神经生物学角度对其进行解读，并探讨新的治疗策略。脑成像技术（如fMRI、PET）的进步，也为我们提供了前所未有的机会，来观察和理解活体大脑的活动，为疾病的诊断和治疗提供新的视角。第五章：免疫的盾牌——免疫学与自身免疫性疾病、癌症治疗的新纪元免疫系统是人体抵御外来病原体的重要防线，但当免疫系统出现失衡，则可能引发自身免疫性疾病，甚至被癌症利用。本章将深入免疫学的核心原理，包括免疫细胞的种类、免疫应答的机制、免疫耐受的建立等。我们将重点讨论自身免疫性疾病，如类风湿关节炎、狼疮、多发性硬化症等。通过理解免疫系统攻击自身组织的分子机制，研究人员正在开发更具针对性的免疫抑制剂和调节剂，以期在控制疾病的同时，最大限度地减少对正常免疫功能的损害。同时，本章将聚焦于免疫学在癌症治疗领域的革命性突破。我们将详细阐述免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1抑制剂、CTLA-4抑制剂）的作用机制，以及它们如何“唤醒”患者自身的免疫系统来识别和攻击癌细胞。我们还将探讨肿瘤疫苗、溶瘤病毒等新型免疫疗法，展示了人类如何巧妙地利用和调控免疫系统，来对抗顽疾。第六章：跨越界限——交叉学科的融合与未来医学的展望本章将超越单一学科的视角，强调医学研究中跨学科融合的重要性。从人工智能（AI）在药物靶点发现、临床试验设计中的应用，到大数据分析在流行病学研究、个性化医疗中的作用，技术创新正在以前所未有的方式推动医学进步。我们将讨论计算生物学、生物信息学等领域如何为我们提供强大的工具，来处理海量的生物数据，发现隐藏的规律。人工智能在图像识别（如病理切片分析）、自然语言处理（如文献挖掘）等方面的应用，也正在提高诊断效率和研究速度。最后，本章将对未来医学的发展趋势进行展望。我们不仅会看到疾病的预防和早期诊断能力大幅提升，更能期待更多针对疑难杂症的有效治疗方案的出现。从延长健康寿命，到提高生活质量，未来的医学将更加关注整体健康，并以前所未有的力量，点亮人类健康之光。本书旨在为读者提供一个全面、深入且富有前瞻性的医学研究视野。它不是一本关于特定“药物发现”过程的说明手册，而是关于生命科学如何不断突破边界，为人类健康带来希望的宏大叙事。通过对基因、蛋白质、细胞、神经和免疫系统的深入探索，以及对跨学科融合的强调，我们希望能够激发读者对生命科学的兴趣，并认识到医学研究的无限潜力。

作者简介

目录信息

中文版序
译者简介
译者的话
序
Graeme Bible博士的序
James H Eberwine博士的序
Eduard Enrico Holdener博士的序
原著作者简介
第０章介绍1
你可能需要什么药物而你又为何无法获得它们／1
衰老是疾病的主要危险因素／1
痛苦的现实和阿尔茨海默病／2
需要政府更多的参与／4
进入市场的果断和迟疑／4
政府能够改变未来／5
情况并不都是那么不幸与黯淡／6
社会能做什么／6
第1章尽管大药企的药物开发正处“危机”，为何仍有新药7
陷于危机和合并中的制药产业／7
表1.1最常见的疾病：美国的发病情况／10
表1.2按照收入、雇员人均盈利和市值排名的前12位制药公司／11
为什么坚信未来的新药将会产生？／11
表1.3将来为何会有很多新药／11
新指征的安全药物：新疗法并非总需要新药／14
预防性药物：大规模、漫长、昂贵和确证的试验／15
年龄作为危险因子和警惕成本花费／16
新近孤儿化的疾病：更需要政府之参与／17
第2章对药物需求的增长7
小分子药物和生物技术药／18
表2.1驱动医药销售增长的因素／18
老龄化的人口／19
罕见病或“孤儿病”／19
表2.2最贵的治疗“孤儿病”生物技术药／20
药物开发：增加生物技术药／21
MS的治疗／23
图2.1治疗MS的小分子药物和生物技术药／24
表2.3目前临床上使用的MS药物／25
RA的治疗／26
图2.2RA： 1998年至2011年的治疗历史与开支／27
重组蛋白用于治疗／29
未来用于治疗的重组蛋白／29
表2.4为治疗和接种目的而制造的几大组重组蛋白和疫苗／30
表2.5私营产业对未来药物开发的要求／30
药企、政府和非政府组织／31
表2.6顶级药企研究的“核心”治疗领域／32
第3章药物正变得更好：过去几十年里的突破性药物7
二战以来的显著进展／33
极其赚钱的药物发现之辉煌开端和可怕结局／34
药物发现回击第一阶段／35
药物发现真的被套牢？／35
荟萃分析是有用的：旧信息的新诠释／40
安全药物的新用途／40
表3.1新药研发必须和必将继续的原因／41
其他适应证的标签外使用／41
重新定位来延长生存周期／44
表3.2新的和改进药物的关键因素／44
公司内外在取代市售药物治疗赢利性指征上的竞争／45
表3.3改进药物的途径／45
定价策略／45
更加注重药物长期安全性和风险裨益比／47
移动的门柱／49
继续等待减肥药／50
循证医学需要大规模和长期的公立试验／50
循证医学的收获和给予／53
xxxii药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？目录xxxi每年批准的药物数目／54
表3.42009年获准药物的治疗领域／54
表3.5FDA在2009年批准的新药／55
表3.6FDA在2010年批准的新药／57
表3.7FDA在2011年批准的新药／59
第4章我们想要治疗哪些疾病？7
存在多少种疾病？／63
医药公司怎样选择待治疾病／63
表4.1最大的医疗需求与对其覆盖的在研新药项目数量之间的鸿沟／65
生物医药研究的资金和方向／66
图4.1生命科学研究的资金来源／67
图4.2美国政府对于生物医学、癌症和HIV感染/艾滋病的研究投入／70
疾病治疗的科学基础／70
图4.3药企的在研项目数与疾病流行程度的比较／71
表4.2前20名药企1997年的15个核心治疗领域／72
表4.3辉瑞在治疗宽度上的紧缩／73
新的研究途径和生物仿制药的出现／73
仿制药生产商／75
表4.4前10名仿制药公司：位置和方向／75
生物仿制药／76
“同类首个”、“仿制”和“同类最好”的药物：营销者之梦／77
表4.5选定疾病的仿制药／80
唤醒成功的Ⅱ期临床候选药于沉睡中／81
表4.6社会急需有药治疗的疾病／82
安全药物的题外之用／83
非政府组织／84
在医院还是在FDA建立适应证？／85
标签外使用肯定便于上市药物治疗其他疾病，但这是想要的策略吗？／86
社会如何影响大药企和生物技术公司对适应证的选择？／86
第5章治疗领域：未来战略性重要的疾病7
社会与制药业的不同观点／89
大病的人力和经济成本／90
阿尔茨海默病：发展最快和最具威胁的疾病／91
早期诊断的必要性／94
转化研究／96
表5.12009年主要制药公司中排名前15位的研发预算／97
表5.22009年主要生物技术公司中排名前15位的研发预算／97
肥胖症和2型糖尿病／98
手术与药物干预对比／101
神经性疼痛／101
癌症／102
表5.32007年美国癌症发病人数之估计／103
表5.42010年Ⅲ期临床试验的10大失败案例／104
表5.5癌症治疗的进展： 2009年至2011年间批准的新药／104
有效的政府和社会干预／105
第6章重磅炸弹式药物与仿制药相比7
重磅炸弹式药物的产品线出了什么事？／107
制药业能在哪里找到新的重磅炸弹式药物？／107
请在这儿多做研究／109
新的重磅炸弹式药物／110
两位数增长成为不合理的期待／112
大药企插上仿制药之翼／112
仿制药生产商长出研发之臂／114
所有药物都将成为仿制药吗？／114
监管生物仿制药／115
研究开发的未来／116
依然存在巨大和未满足的医疗需求／117
第7章制药业为什么是特殊产业？7
药物发现是最受监管的人类活动／118
历史及兼并／119
基础和转化研究／119
图7.1全球医药产业1996~2011年的研发投入／120
表7.1市值最大的制药公司／121
表7.2市值最大的生物技术公司／121
经济及社会贡献／122
xxxiv药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？目录xxxiii政府的不介入与介入／122
危机，什么危机？本末倒置？／123
学界与产业的合作／124
重新审视大型药企的研究缺口／127
填补大型药企的研究缺口／128
法规和政策／129
临床试验／129
美国医学科学院关于国立癌症研究所临床研究的报告／131
FDA提出公布完整答复函／132
第8章朝向个性化医疗的诊断7
“没有诊断就没有治疗，而没有现存的治疗，我们也无需诊断了”／133
诊断产品的增长／134
表8.1罗氏部门性研发开支／134
为何诊断行业对医药产业如此重要？／135
生物标志物／135
靶向癌症疗法／135
伴侣诊断／137
对诊断更严格的监管／138
什么是好的诊断测试？／139
第9章个性化医疗7
表9.1个性化医疗的前景和先决条件／142
个性化医疗的常识／143
表9.2FDA强制性的基因分型：疾病、测试及治疗／145
编码／146
兴起个性化医学／146
药物不良反应将排名为第五大死因／148
“吹风机”和“烤面包机”药物／148
个性化医学的未来／150
知识管理／150
药物治疗意味着什么？／151
挖掘知识与学习法则／152
第10章药物价钱可以是多少?7
图10.1部分OECD国家的医疗保健开支分布／155
用在医疗和新药上的开支会增加吗？／155
“治疗数目”／156
图10.2“过去30年”内美国他汀类药物的使用／157
最昂贵药品的价格／158
侵蚀高价药物／161
质量校正生命年成本： QALY／162
英国是怎样计算QALY的？／163
表10.1QALY是怎样计算的／163
成本效益是什么？／163
第11章为2025年前的药物发现构建模式7
21世纪初的现实／166
短视的药企直面长期的安全性／167
偏离创新的道路／168
循证医学／169
失败风险导致规避风险／170
填补战略真空／171
风险投资：少点投资导致少点冒险／171
社会赞助的安全性网络／172
未来的历史／173
我们怎样在被药企放弃但有医疗需求的领域创制新药？／174
什么是分配政府支持的最好办法？／174
哪些疾病是国际性和亟待优先应对的？／178
第一步：加强研究／179
第二步：新结果、新靶点、新的生物技术公司／180
第三步：政府支持的举措／180
外包和药物发现的哪些部分可以扩展？／182
表11.1药企的外包形式／182
实体真的击败虚拟／184
xxxvi药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？目录xxxv不久将来的制造业／184
不久将来的临床试验／185
不久将来的正产出／185
不久将来的负产出／186
看似完美而不完美／187
乐观之空间和时间？／187
表11.2使癌症成为医药企业和生物技术公司首选治疗领域的因素／188
更快更长期的监管实践／189
第12章2010~2025年间的药物开发模式7
医药工业为何是如此格局／190
新兴经济和医药工业／191
表12.1医药产业发展的关键因素／191
知识产权与质量／192
瑞士的机遇／193
药物开发正在前行但不完全／195
但当问及谁将开发新药时，这把我们置于何地？／196
医疗需求激发动机／196
过去和未来之趋势／197
兼并与收购／197
大型制药公司／198
大型生物技术公司／201
小型生物技术公司／201
非营利性制药公司／202
虚拟公司／203
救活Ⅱ期药物／203
巨大激励的第四种思路：修订专利法／205
“生物技术公司项目的股市”／206
保障安全药品的未来／208
· · · · · · (收起)

读后感

☆☆☆☆☆

对一个没有医药背景的投资者来说，这是一本好书，又是一本天书。但不管怎样，我还是硬着头皮读完了。是一本好书，是因为这本书介绍了当今药物的现状及其发展态势。按照作者的意见，似乎药物发展前景并不是很光明。但是，在当今世界里，有什么行业又比得上药物这个行业呢？是...

☆☆☆☆☆

用户评价

☆☆☆☆☆

这部作品对我最大的冲击，在于它那股子颠覆性的力量。它没有提供廉价的答案或安抚人心的结论，相反，它像一把手术刀，精准地切开了我们习以为常的认知结构，毫不留情地展示了系统运行中那些隐藏的漏洞和悖论。作者在论证过程中所展现出的那种近乎“反直觉”的逻辑推演，一开始可能会让人感到抗拒，但随着阅读的深入，你会发现这种反直觉正是通往更深层次真相的必经之路。书中对某个关键事件的重新解读，彻底颠覆了我过去在教科书中学习到的版本，它通过引入被主流忽视的边缘声音和被刻意掩盖的文献，构建了一个更具立体感和悲剧性的全景图。这本书的价值不在于它告诉了你“是什么”，而在于它教会了你如何去质疑“为什么是这样”，以及“还有没有可能是别的样子”。它是一本激发你成为更清醒的观察者和更审慎的思考者的指南，对于那些厌倦了被动接受信息的读者来说，绝对是一剂猛药。

☆☆☆☆☆

这本书的叙事张力简直是教科书级别的，从翻开扉页开始，就被作者构建的那个宏大而又细致入微的世界牢牢抓住了。它不只是一部单纯的纪实作品，更像是一部融合了历史的厚重感与未来学家的敏锐洞察的史诗。作者在梳理关键转折点时，那种不动声色的力量感让人印象深刻，仿佛能透过文字看到那些决定时代走向的幕后博弈。尤其是在探讨某个特定历史时期的人文思潮变迁时，作者并没有简单地罗列事实，而是深入挖掘了驱动这些变化的深层社会心理结构，使得每一个论断都有着坚实的逻辑基石。读到某些关键章节时，我甚至需要停下来，反复咀嚼那些精妙的比喻和措辞，那种文字的质感和思想的穿透力，在当今的非虚构写作中是极为罕见的。它强迫你重新审视那些你自以为已经完全理解的概念，用一种近乎苛刻的严谨性去打磨你原有的认知框架。这本书的体量虽然不小，但阅读过程却出奇地流畅，这完全归功于作者高超的节奏把控能力，它知道何时该放慢脚步深入剖析，何时又该疾驰而去，引领读者穿越信息的迷雾，直达核心的洞见。对于任何渴望深入理解复杂议题的读者来说，这无疑是一次智力上的盛宴。

☆☆☆☆☆

老实说，一开始我对这本书的期待值并没有那么高，毕竟市面上同类主题的书籍已经汗牛充栋，很容易产生审美疲劳。然而，这本书的开篇就给我带来了一次彻底的惊喜。它避开了那些老生常谈的陈词滥调，而是选择了一个极其刁钻且充满争议性的切入点，如同在平静的水面上投下了一块巨石，瞬间激起了层层涟漪。作者的笔触极其犀利，对于人性的弱点和制度的痼疾有着近乎冷酷的洞察力，他敢于直面那些主流叙事常常选择性回避的灰色地带。我尤其欣赏作者在处理复杂人物群像时的克制与精准，没有进行简单的道德审判，而是将他们置于特定的历史情境中去理解其行为逻辑，这种“理解而非辩护”的态度，使得整部作品充满了张力和深度。阅读过程中，我不止一次地被作者那种近乎偏执的求证精神所折服，那些引用的数据、档案和第一手访谈资料，构建了一个滴水不漏的证据链条，让人无法反驳。这本书不只是在讲述一个故事，它更像是一次对既有观念的系统性“排毒”，读完之后，你会感觉自己的思维被重新“校准”了一遍，视野开阔了，但同时也感到一种深沉的责任感。

☆☆☆☆☆

这本书的结构设计堪称艺术品，它巧妙地运用了多线叙事和时间跳跃的手法，却丝毫没有让读者感到迷失。作者仿佛是一位技艺精湛的音乐指挥家，在不同的乐章（章节）之间，以一种极其自然的方式进行切换，每一个转换点都服务于主题的深化。我特别喜欢它对“空白”的处理——那些作者没有直接填充的细节和留给读者的思考空间。这种留白，反而是这本书最富生命力的部分，它激发了读者内在的联想和批判性思考，使得阅读体验从被动接收信息，转变为一场主动的知识建构过程。从文学性上讲，某些段落的语言组织已经达到了近乎诗歌的韵律感，那种对特定意象的反复锤炼和最终的爆发，极具感染力。对于那些追求文字美感和思想深度的读者来说，这本书无疑提供了一种双重享受。它证明了严肃的学术探讨和优雅的文字表达可以完美地共存，甚至互相成就，这在很多严肃著作中是难以企及的高度。

☆☆☆☆☆

这是一部需要时间去消化的巨著，它散发着一种沉静而强大的学者的气场。作者在构建其理论体系时，所展现出的博学程度令人咋舌，他信手拈来便能将看似不相关的多个学科领域（比如社会学、人类行为学和宏观经济学）的理论进行熔铸和提炼，形成一套独树一帜的分析框架。这种跨学科的视野极大地拓宽了我们理解世界运作的维度。我尤其赞赏作者在处理其论点时所采用的平衡术——他既能展现出对现有秩序的深刻批判，又能在关键时刻体现出对人性复杂性的深刻理解和必要的同情，使得整部作品的基调既严肃又充满人文关怀，绝不流于空泛的指责。这本书的排版和装帧设计也体现了其内在的品质，纸张的触感、字体的选择，都体现了出版方对这部作品的敬意。它不仅仅是知识的载体，更是一件值得珍藏的物品。每次合上书本，都会有一种意犹未尽的感觉，仿佛进行了一次漫长而富有成效的思想漫游，让人迫不及待地想要重新拾起，去捕捉那些第一次阅读时可能遗漏的细微光芒。

☆☆☆☆☆

粗略地翻看，翻译的太差劲，根本没有阅读的兴趣。

☆☆☆☆☆

粗略地翻看，翻译的太差劲，根本没有阅读的兴趣。

☆☆☆☆☆

其实本书主要就是在讲，之所以有一部分疾病目前缺少有效的治疗药物，是因为政府没能提供足够的基础研究支持。全书介绍的都是一些制药领域基本的概况，没有太深刻太专业的东西，似乎是把读者设定为政府或社会中的外行人。整体质量并不如上一本《药物发现》。而且必须说一下，上一本《药物发现》翻译的还算可以。但是这一本，同样是王明伟课题组翻译，12个研究生每人译一章，除了一两章还算及格以外，其他章节译得太烂，真的不忍卒读。

☆☆☆☆☆

创新药的发现是一项复杂无比的巨型工程，它不仅依靠医学科学的发展，政府协调下的大型临床试验，而且需要依靠完善的知识产权制度，其间还面临着复杂的宗教、伦理道德的考验。事实证明，我国在这一方面与国外先进药企还差距甚大。好处是在创新药领域没有展现出可怕的马太效应，一些中小型的生物技术类开发企业还是充满活力的，极有可能出现反超的机会。对此我深感欣慰。加油吧!

☆☆☆☆☆

还可以的科普读物，翻译之差真是前无古人