Pharmacogenomics pdf epub mobi txt 电子书下载 2026

简体网页||繁体网页

☆☆☆☆☆

出版者:John Wiley & Sons Inc

作者:Rothstein, Mark A. 编

出品人:

页数:384

译者:

出版时间:2003-1

价格:795.00元

装帧:HRD

isbn号码:9780471227694

丛书系列:

图书标签:

Pharmacogenomics
Genetics
Pharmacology
Personalized Medicine
Drug Metabolism
Genomics
Precision Medicine
Clinical Pharmacology
Genetic Testing
Drug Response

下载链接在页面底部

facebook linkedin mastodon messenger pinterest reddit telegram twitter viber vkontakte whatsapp 复制链接

想要找书就要到小哈图书下载中心

qciss.net

立刻按 ctrl+D收藏本页

你会得到大惊喜!!

具体描述

Through analyses of the complex underlying issues, this interdisciplinary volume frames the agenda for dealing with genetic variation and incorporating pharmacogenomics into health care. The three sections of this book, Research Issues, Clinical Issues, and Social Perspectives address key elements integral to a comprehensive discussion of this emerging field. This groundbreaking text...* Examines new research strategies, methodologies, and ethical and social considerations of pharmacogenomics* Addresses practical considerations of anticipated changes in education, training, oversight, guidelines and protocols, and continuing education requirements* Provides analyses of the potential enormous impact of pharmacogenomics, such as in the standard of care and treatment, including perspectives from the fields of anthropology, law, ethics, and economics

好的，以下是一部名为《超越基因组学：面向未来的药物开发与临床转化》的图书简介，该书专注于药物研发的创新方法、新型治疗策略以及精准医疗的实践挑战，完全不涉及“Pharmacogenomics”这一特定主题。 --- 图书名称：《超越基因组学：面向未来的药物开发与临床转化》图书简介《超越基因组学：面向未来的药物开发与临床转化》是一部深度聚焦于当前生物医药前沿动态、挑战与机遇的综合性著作。本书旨在为药物研发科学家、临床研究人员、生物技术投资人以及政策制定者提供一个清晰的框架，审视如何从传统模式迈向更加高效、精准和患者中心的新一代药物发现与应用体系。全书结构严谨，内容详实，涵盖了从靶点识别到临床试验设计、再到真实世界证据（RWE）应用的多个关键环节。第一部分：新范式下的靶点发现与验证本部分深入探讨了在后基因组时代，如何利用系统生物学、生物信息学与高通量筛选技术相结合的方式，挖掘出传统方法难以发现的疾病核心驱动因素。 1. 非编码调控网络解析：阐述了长链非编码 RNA (lncRNA)、环状 RNA (circRNA) 和微小 RNA (miRNA) 在疾病发生发展中的关键调控作用。重点分析了如何利用先进的测序技术（如单细胞多组学）和计算模型，重建这些复杂的调控网络，从而识别出具有更高潜力的“可成药”靶点。我们不仅仅关注蛋白质编码基因，更致力于理解调控基因表达的全局机制。 2. 蛋白质结构预测与动态模拟：随着冷冻电镜（Cryo-EM）和 AlphaFold 等人工智能工具的突破性进展，本章详细介绍了如何精确描绘蛋白质的三维结构，特别是对于“棘手”靶点（如 G 蛋白偶联受体 GPCRs 和转录因子）的结构解析。讨论了分子动力学模拟在理解药物-靶点相互作用动态过程中的应用，以及如何利用这些信息指导先导化合物的优化。 3. 极端表型与罕见病研究：探讨了通过对极端表型人群或严重罕见病患者的深入纵向研究，如何逆向推导出关键的疾病通路。这部分强调了建立跨机构的生物样本库和数据共享机制的重要性，以期发现那些针对特定病理生理学基础的全新作用机制。第二部分：创新药物形式与递送系统本书的第二部分将焦点从“靶点”转移到“分子”本身，详细阐述了应对传统小分子药物局限性的新型治疗载体和递送策略。 1. 核酸药物的工程化与体内递送：详细剖析了 mRNA、siRNA 和反义寡核苷酸（ASO）等核酸药物的研发挑战，尤其是在提高其稳定性和靶向性方面。重点介绍了脂质纳米颗粒（LNP）的设计原则、体外转录技术优化，以及如何利用化学修饰（如 LNA、2'-O-甲基）来抵抗核酸酶降解。 2. 多肽与抗体偶联药物（ADC）的下一代设计：讨论了新型连接子技术（如可裂解/不可裂解连接子）的最新进展，以及如何选择合适的毒素载荷以优化 ADC 的治疗指数。此外，还深入研究了双特异性或三特异性抗体的设计原理，及其在免疫调节和靶向肿瘤微环境中的潜力。 3. 细胞与基因治疗的安全性和规模化生产：审视了嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）治疗的局限性，如“一窝效应”（On-target, Off-tumor toxicity）和免疫逃逸。同时，详细介绍了异体（Allogeneic）细胞疗法的工程化策略，以及如何利用自动化和连续流生物反应器技术实现基因治疗产品的合规化、高效率和低成本的大规模生产。第三部分：临床转化的效率革命本部分关注药物研发流程中最耗时、成本最高的临床阶段，探讨如何通过创新的试验设计和先进的数据科学来加速转化进程。 1. 适应性与贝叶斯临床试验设计：批判性地分析了传统随机对照试验（RCT）的僵化性。详细阐述了适应性试验（Adaptive Trials）如何允许在试验过程中根据预先设定的规则调整剂量、患者分组或终止试验，从而显著提高试验效率和伦理合理性。贝叶斯统计方法在整合历史数据和实时数据方面的应用也得到了详尽的论述。 2. 生物标志物在临床决策中的应用：强调了寻找和验证预测性生物标志物的重要性，以确保药物被给予最有可能响应的患者群体。本书区分了诊断性、预后性、反应性标志物，并重点介绍了基于蛋白质组学或代谢组学数据的多重生物标志物面板在早期临床阶段对药物选择的指导作用。 3. 真实世界证据（RWE）的质量保证与整合：随着电子健康记录（EHR）、可穿戴设备数据的普及，RWE 在药物审批和上市后监测中的地位日益重要。本章讨论了如何通过严格的因果推断方法（如倾向性评分匹配、双重稳健估计）来提高 RWE 的科学严谨性，确保其能够有效地补充和验证随机对照试验的结果。第四部分：药物经济学、监管与伦理前沿最后一部分将视野拓展到药物研发的宏观环境，讨论影响创新药物商业化和普及的关键非科学因素。 1. 价值导向的定价与报销模型：面对天价创新疗法，本书探讨了全球主要监管机构和支付方如何评估药物的真实“价值”。详细分析了基于结果的合同（Outcome-Based Agreements）和可支付/可谈判的融资机制，以平衡患者可及性与研发投入的回报。 2. 全球化临床试验的复杂性与协同：审视了跨文化、跨区域开展临床试验所面临的监管差异、伦理审查标准不一以及供应链中断等挑战。提出了构建标准化、全球统一的临床数据采集与管理平台的可行性方案。 3. 人工智能在药物研发管线管理中的角色：探讨了 AI 如何从战略层面优化整个研发管线，包括预测失败风险、优化资源分配、模拟长期毒性等。这部分强调了“人机协同”而非“机器替代”的研发哲学，确保人类科学家的洞察力与计算能力的融合。总结《超越基因组学：面向未来的药物开发与临床转化》不仅仅是对现有技术的罗列，更是一份对未来十年生物医药蓝图的深度思考。它鼓励从业者跳出既有的思维定势，拥抱多学科交叉的融合趋势，从而加速开发出更安全、更有效、更能触达全球患者的革命性疗法。本书是理解当代药物研发复杂性与未来增长点的必备参考。