Analysis of Clinical Trials Using SAS pdf epub mobi txt 电子书 下载 2026

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出版者:SAS Publishing

作者:Alex Dmitrienko; Geert Molenberghs; Christy Chuang-Stein; Walter Offen

出品人:

页数:430

译者:

出版时间:2005-02-18

价格:USD 69.95

装帧:Paperback

isbn号码:9781590475041

丛书系列:

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《临床试验数据分析——SAS实战指南》 引言 在现代医学研究的浩瀚图景中，临床试验扮演着至关重要的角色，它们是评估新疗法、药物和医疗器械安全性和有效性的黄金标准。而支撑这些严谨科学探索的基石，则是对海量、复杂临床试验数据的深入、准确分析。本书《临床试验数据分析——SAS实战指南》正是应运而生，旨在为有志于投身于临床试验数据分析领域的专业人士，以及希望提升自身SAS数据分析技能的研究人员、统计学家、数据科学家等，提供一套系统、实用、面向实战的指导。 本书并非泛泛而谈的理论堆砌，而是聚焦于临床试验生命周期中各个环节所需的数据分析方法和SAS实现技巧。我们深知，理解统计学原理固然重要，但更关键的是能够将其转化为可执行的代码，并应用于真实的临床试验数据。因此，本书将理论与实践紧密结合，通过丰富的SAS代码示例，引导读者一步步掌握从数据准备、探索性分析，到统计建模、结果报告的全过程。 内容概览 本书内容编排严谨，覆盖了临床试验数据分析的核心领域，力求为读者构建一个全面而深入的知识体系。 第一部分：临床试验数据分析基础与SAS入门 第一章：临床试验概述与数据分析的重要性 本章将首先回顾临床试验的基本概念、设计原则（如随机化、盲法、对照组）及其在药物研发和医学研究中的核心地位。 深入探讨高质量数据分析对于得出可靠研究结论、保障患者安全、支持监管审批以及推动医学进步的关键作用。 分析不同类型临床试验（如I期、II期、III期、IV期）的数据特点与分析侧重点。 明确SAS作为统计分析软件在临床试验数据处理和分析中的强大优势与不可替代性，为后续SAS实战打下铺垫。 第二章：SAS基础知识与数据处理 本章将为SAS新手提供必要的入门指导，快速掌握SAS编程环境。 详细介绍SAS数据集的创建、导入（如Excel、CSV文件导入）、管理和导出。 讲解SAS数据步（DATA Step）的核心概念，包括变量、观测值、数据集结构，以及常用的数据转换、合并（MERGE）、连接（UPDATE）、追加（APPEND）等操作，确保读者能够高效地进行数据准备。 介绍SAS过程步（PROC Step）的基本用法，为后续的统计分析做好准备。 强调数据清洗和验证的重要性，包括缺失值处理、异常值检测与处理、数据格式统一等，为分析奠定坚实基础。 第二部分：临床试验数据的探索性分析与可视化 第三章：描述性统计分析 本章将聚焦于如何运用SAS对临床试验数据进行全面的描述性统计分析，以初步了解数据的分布特征和关键指标。 详细讲解如何使用SAS过程（如PROC MEANS, PROC SUMMARY, PROC UNIVARIATE）计算集中趋势（均值、中位数、众数）、离散程度（方差、标准差、极差、四分位距）等统计量。 介绍如何针对分类变量计算频率、百分比，识别变量的取值分布。 重点讲解如何输出详细的统计报告，包括正态性检验（如Shapiro-Wilk检验）、偏度、峰度等，为后续推断性统计分析提供依据。 第四章：临床试验数据可视化 本章强调数据可视化在理解复杂临床试验数据中的关键作用，并演示如何使用SAS进行有效的图形化展示。 详细介绍SAS图形过程（如PROC SGPLOT, PROC GPLOT, PROC SGPANEL）的应用，绘制各种统计图表。 重点讲解常用的图表类型及其适用场景： 柱状图/条形图（Bar Charts）：用于展示分类变量的频数或比例，以及不同组别之间的比较。 饼图（Pie Charts）：用于展示构成比，但应谨慎使用。 直方图（Histograms）：用于展示连续变量的分布形态，判断其是否近似正态分布。 箱线图（Box Plots）：用于直观比较不同组别连续变量的分布，展示中位数、四分位数、异常值等。 散点图（Scatter Plots）：用于探索两个连续变量之间的关系，识别相关性或趋势。 折线图（Line Plots）：用于展示变量随时间或其他连续变量的变化趋势，尤其适用于重复测量数据。 生存曲线图（Kaplan-Meier Curves）：在生存分析中至关重要，用于展示事件发生率随时间的变化。 指导读者如何根据分析目的选择合适的图表类型，并进行图表的定制化美化（如添加标题、坐标轴标签、图例），使其信息传达更清晰、直观。 第三部分：临床试验的核心统计推断与建模 第五章：参数统计推断（t检验、方差分析） 本章将深入讲解如何运用SAS进行参数统计推断，这是比较两组或多组均值差异的常用方法。 详细介绍t检验（t-tests）的原理与SAS实现： 独立样本t检验（Independent Samples t-test）：用于比较两个独立组别（如治疗组 vs. 安慰剂组）连续变量均值的差异。 配对样本t检验（Paired Samples t-test）：用于比较同一受试者在不同时间点（如基线 vs. 治疗后）或配对样本连续变量均值的差异。 详细介绍方差分析（ANOVA）的原理与SAS实现： 单因素方差分析（One-Way ANOVA）：用于比较三个或三个以上独立组别连续变量均值的整体差异。 多因素方差分析（Multi-Way ANOVA）：用于分析多个因素及其交互效应对连续变量的影响。 讲解ANOVA的事后检验（Post-hoc tests），如Tukey's HSD，以便在发现整体差异显著时，进一步确定具体哪些组别之间存在差异。 强调进行这些检验的前提条件（如正态性、方差齐性）以及如何在SAS中进行检验。 第六章：非参数统计推断 本章介绍在不满足参数统计检验前提条件时，如何使用SAS进行非参数统计推断。 详细介绍常用的非参数检验及其SAS实现： Wilcoxon秩和检验（Mann-Whitney U test）：对应独立样本t检验，用于比较两独立组的分布。 Wilcoxon符号秩检验（Wilcoxon Signed-Rank test）：对应配对样本t检验，用于比较两配对样本的分布。 Kruskal-Wallis秩和检验（Kruskal-Wallis test）：对应单因素方差分析，用于比较三个或三个以上独立组的分布。 Friedman检验（Friedman test）：对应重复测量方差分析。 讲解非参数检验的适用场景和解读方式。 第七章：卡方检验与Fisher精确检验 本章关注分类变量的分析，介绍如何使用SAS进行列联表的分析。 详细介绍卡方检验（Chi-squared test），用于检验两个分类变量之间是否存在关联。 介绍Fisher精确检验（Fisher's Exact Test），特别适用于小样本数据或期望频数较小的单元格，提供更精确的p值。 讲解SAS过程（如PROC FREQ）在列联表分析中的应用，包括计算卡方统计量、p值、以及各种拟合优度统计量。 第八章：相关性分析 本章讲解如何使用SAS评估变量之间的线性关系强度与方向。 详细介绍Pearson相关系数（适用于连续变量）和Spearman秩相关系数（适用于非参数情况或排序数据）的计算与解释。 讲解SAS过程（如PROC CORR, PROC FREQ）在相关性分析中的应用。 展示如何通过相关系数矩阵和散点图矩阵来全面评估多变量之间的相关性。 第四部分：临床试验的专题统计分析 第九章：回归分析 本章将深入探讨SAS在回归分析中的应用，这是建模连续变量与一个或多个预测变量之间关系的重要工具。 详细介绍线性回归（Linear Regression）： 简单线性回归：分析一个预测变量与一个响应变量之间的线性关系。 多元线性回归：分析多个预测变量与一个响应变量之间的线性关系，并考虑协变量的影响。 讲解SAS过程（如PROC REG）的应用，包括模型拟合、系数估计、假设检验、模型诊断（残差分析、共线性诊断）等。 重点讨论在临床试验中如何选择合适的预测变量，以及如何解释回归系数的临床意义。 介绍逻辑回归（Logistic Regression）： 用于分析二分类结果（如事件发生/未发生、响应/无响应）与一个或多个预测变量之间的关系。 讲解SAS过程（如PROC LOGISTIC）的应用，包括估计优势比（Odds Ratio），并讨论其在风险评估和预测模型构建中的作用。 第十章：生存分析 生存分析是临床试验中评估时间-事件数据（如死亡、疾病复发、缓解期）的基石。 详细介绍Kaplan-Meier（K-M）生存曲线的绘制与比较（使用PROC LIFETEST），展示生存概率随时间的变化，并进行组间生存率的比较（如Log-rank检验）。 深入讲解Cox比例风险模型（Cox Proportional Hazards Model）： 用于分析多个预测变量对生存时间的影响，并估计风险比（Hazard Ratio）。 讲解SAS过程（如PROC PHREG）的应用，包括模型构建、变量选择、假设检验、结果解释。 讨论Cox模型的假设条件以及如何进行模型诊断。 第十一章：重复测量数据分析 许多临床试验设计涉及对同一受试者在多个时间点进行测量，分析这些重复测量数据需要专门的方法。 本章介绍如何使用SAS分析重复测量数据，例如： 混合模型（Mixed Models）：包括广义估计方程（GEE）和线性混合模型（LMM）。 讲解SAS过程（如PROC MIXED, PROC GENMOD）的应用，以处理相关性数据和评估时间效应、处理效应及相互作用。 讨论如何解释这些模型的输出，理解处理效应在不同时间点的变化。 第十二章：多重比较与多重检验的校正 在临床试验中，可能存在多个亚组分析、多个疗效终点或多次分析，这会增加发生I类错误的风险（即错误地拒绝零假设）。 本章将介绍如何使用SAS进行多重比较与多重检验的校正，以控制整体的I类错误率。 讲解 Bonferroni 校正、Holm-Bonferroni 校正、FDR（False Discovery Rate）控制等方法。 介绍SAS中进行这些校正的实用技巧。 第五部分：SAS在临床试验报告中的应用 第十三章：SAS数据集的生成与输出 本章将指导读者如何使用SAS生成符合ICH E3（国际人用药品注册技术要求协调会议）等行业规范的分析数据集（如ADSL, ADPC, ADSL等）。 详细介绍如何使用SAS过程（如PROC SQL, DATA Step, PROC TABULATE, PROC PRINT）生成各种格式的数据列表、汇总表和中间分析结果。 强调数据管理的严谨性，确保数据集的准确性、完整性和可追溯性。 第十四章：生成统计分析报告 本章将聚焦于如何使用SAS将分析结果转化为清晰、规范的统计报告，以满足监管要求和科学发表的需求。 详细介绍如何使用SAS宏（Macro）和OAR（Output Access Reporting）等技术，自动化生成包含表格、图表和统计摘要的报告。 展示如何使用PROC TABULATE, PROC REPORT, PROC FREQ, PROC GPLOT等过程来生成符合规范的表格和图表。 讲解如何组织报告结构，确保逻辑清晰、易于理解，并符合ICH E3指南的要求。 本书特色 实战导向：每一章节都紧密结合临床试验数据分析的实际需求，提供大量可直接运行的SAS代码示例，并配以详细的解释，帮助读者学以致用。 全面覆盖：本书内容涵盖了临床试验数据分析从基础到高级的各个方面，从数据准备、探索性分析，到复杂的统计建模和报告生成，力求提供一个完整的知识框架。 SAS深度应用：深入讲解SAS在临床试验数据分析中的各种高级功能和技巧，帮助读者充分发挥SAS的强大统计分析能力。 行业规范结合：在内容设计中，参考了ICH E3等行业指南，确保读者掌握的分析方法和报告格式能够满足实际工作和监管要求。 易于理解：尽管涉及复杂的统计概念和SAS编程，本书力求语言清晰、逻辑严谨，并通过图文并茂的方式，帮助不同背景的读者掌握相关知识。 目标读者 临床研究机构的统计学家、生物统计学家。 制药企业、CRO（合同研究组织）的数据分析师、统计程序员。 医学研究人员、博士后、研究生，需要进行临床试验数据分析的科研人员。 希望系统学习SAS在临床试验领域应用的SAS用户。 结语 《临床试验数据分析——SAS实战指南》不仅是一本技术手册，更是一座连接统计理论与临床实践的桥梁。我们希望通过本书，帮助读者掌握扎实的SAS数据分析技能，能够独立、高效地完成临床试验数据的分析工作，为新药研发、医学进步贡献力量，最终惠及广大患者。

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阅读体验上，这本书的结构安排简直是灾难性的混乱。它似乎是把各种不相关的统计主题强行塞进了一本厚厚的书里，缺乏一个清晰的逻辑主线来引导读者从试验的A点顺利过渡到Z点。例如，关于不良事件（Adverse Events, AE）的分析部分，它一会儿跳到描述性统计的表格输出，下一页突然又开始讨论ICH E3报告的结构要求，紧接着又插入了一段关于SAS宏语言（Macro Language）自定义报告的讨论，这些内容的衔接生硬得让人出戏。我真正想了解的是，在面对多重检验校正（如Bonferroni或FDR）时，SAS的PROC MULTTEST或PROC GLM如何正确设置对比度，以确保P值的解释符合试验方案（Protocol）的预设逻辑。但这本书对这些关键点的阐述，要么是蜻蜓点水，要么就是直接引用了SAS手册的帮助文档，缺乏作者基于临床背景的深刻见解和实际操作中的“陷阱”提示。一个好的教程应该像一位经验丰富的导师，在关键的统计决策点上提供权衡利弊的指导，比如何时选择意向性分析（ITT）何时选择按方案集（PPS）分析，以及如何在SAS中优雅地实现这两种集成的比较。这本书在这方面表现得极其保守和肤浅，更像是一份合格手册的电子版复印件，而非一本真正具有洞察力的分析专著。

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这本书在实际操作层面的指导性也大打折扣，特别是关于如何将分析结果准确无误地转化为监管机构和医学期刊所接受的标准表格和图形方面。通常，分析师需要精通如何使用SAS的输出结果（OUT=选项、MERGE语句）来构建符合CDISC SDTM/ADaM数据标准的分析数据集，并最终生成符合SAP（统计分析计划书）要求的“漂亮”表格（Tables, Listings, Figures）。然而，这本书对这些“临门一脚”的关键环节避而不谈。它展示的图表往往是SAS默认生成的、粗糙的、未经美化的图形输出，完全没有提及如何利用PROC SGPLOT或PROC TEMPLATE进行精细的样式调整，以确保图表能清晰、专业地传达试验的主要发现。例如，对于关键疗效终点的森林图（Forest Plot），作者未能展示如何通过巧妙的宏编程实现不同亚组分析结果的动态展示，这在现代临床试验报告中几乎是标配。因此，即便读者能够正确运行统计代码，他们仍然需要依赖其他资源去学习如何把这些冷冰冰的数字和默认图形，打磨成具有说服力的、符合行业规范的最终报告材料。这本书在“分析”和“报告”之间的桥梁搭建上，留下了巨大的空白。

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从内容的前沿性和实用性角度来看，这本书明显滞后于当前的行业标准和监管趋势。我们都知道，近些年来，临床试验设计越来越倾向于采用更灵活、更有效率的方法，例如序贯设计（Sequential Designs）或平台试验（Platform Trials）。这些高级设计对统计软件的动态处理能力提出了极高的要求。然而，翻遍全书，我找不到任何关于如何使用SAS来实现对早期停止规则（Stopping Rules）的模拟验证，或者如何构建一个能够在多个治疗臂之间动态分配受试者的适应性试验模型。它似乎固守着传统的、两两比较的III期试验分析范式。更令人费解的是，在数据治理和可重复性方面，当代统计学越来越强调“脚本优先”（Script First）的原则，要求所有分析步骤都应清晰、可复现。这本书虽然基于SAS，但对于如何构建健壮的、可审计的分析流程（如使用SAS的ODS功能进行标准化输出控制，或利用版本控制管理分析脚本）的介绍，几乎是空白。这使得它无法满足现代药物研发中对数据透明度和合规性的高标准要求。读完后，我感觉自己掌握的仍然是二十年前的分析方法论，与当前FDA和EMA青睐的创新方法论存在巨大的鸿沟。

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作者在阐述统计学原理时所采用的语言风格和案例选择，让这本书的受众定位显得十分模糊。一方面，它试图用非常基础的概率论概念来解释P值的含义，这对于任何一个读了本科统计学的人来说都是不必要的重复。另一方面，当它涉及到复杂的疗效终点评估时，例如非劣效性（Non-Inferiority）试验中如何设定等效界值（Equivalence Margin）以及如何利用PROC POWER进行样本量再估计，其解释又显得过于简化，缺乏必要的数学推导和临床敏感性分析的讨论。举个例子，书中关于构建基线协变量调整模型的章节，只给出了一个简单的PROC GLM示例，却完全没有探讨在存在大量缺失值和异常值时，如何通过稳健回归方法（Robust Regression）或加权最小二乘法（WLS）来提高模型效率和可靠性。这种“两头不靠”的叙述方式，使得它既无法吸引初学者建立坚实的理论基础，也无法为资深分析师提供解决实际难题的深度工具。它更像是为了凑齐“临床试验分析”这个主题而堆砌起来的知识点集合，而非一次精心策划、针对特定职业人群的深度培训材料。

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这本号称能深入剖析临床试验分析的宝典，拿到手上沉甸甸的感觉，光是厚度就足以让人对它的内容深度产生敬畏。然而，当我翻开第一页，映入眼帘的却是对SAS软件基础操作的冗长铺陈，感觉像是回到了大学入门级的编程课。我本以为会立刻进入到试验设计中的随机化、盲法处理的复杂细节，或是倾向性评分匹配（PSM）在观察性研究中的巧妙应用，毕竟书名是“Analysis of Clinical Trials”。结果呢？大篇幅都在讲解如何用DATA步清洗数据，如何使用PROC PRINT和PROC FREQ来做最基础的描述性统计。这对于一个已经熟练操作SAS多年、目标是掌握高级统计方法和撰写符合监管要求的分析报告的专业人士来说，简直是一种折磨。这本书似乎更像是面向SAS零基础的生物统计学新兵，而非那些希望在临床试验数据分析领域精进技艺的从业者。它的深度完全停留在表面，对于如何构建复杂的混合效应模型来处理重复测量数据，或者如何应用贝叶斯方法来处理早期阶段试验的适应性设计，只字未提。如果我需要一本工具书来快速解决一个棘手的统计建模问题，这本书显然帮不上忙，它更像是一本入门级的“SAS使用说明书”，而不是“临床试验分析的高阶指南”。我期待的是看到如何用SAS实现ICH E9对中心化趋势的严谨处理，或者如何利用PROC LIFETEST和PROC GLIMMIX处理复杂的生存数据和交叉设计，但这些核心内容被大量基础操作描述所淹没，让人感到遗憾和不值。

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