具体描述
《国际前沿生物技术：基因编辑与细胞疗法最新进展》 内容概要： 本书旨在全面梳理和深入剖析当前全球生物技术领域最具革命性和颠覆性的两大方向：基因编辑技术（尤其是CRISPR-Cas9及其衍生技术）和细胞治疗（包括CAR-T、干细胞疗法及再生医学前沿）。本书聚焦于这些技术从基础理论、实验室研究到临床转化应用的全过程，为生命科学研究人员、生物医药行业的专业人士以及对未来医疗发展感兴趣的读者提供一份详尽且具有前瞻性的参考指南。 第一部分：基因编辑技术的深度解析与伦理考量 第一章：CRISPR-Cas系统的进化与优化 本章首先回顾了自然界中CRISPR-Cas系统的发现历程，重点阐述了I型至VI型等主要系统的生物学功能。随后，详细介绍了目前应用最广泛的Cas9酶的结构、作用机制及其在体外和体内基因组靶向编辑中的关键步骤。 高保真与脱靶修正： 探讨了如何通过改造Cas9蛋白（如eCas9、高保真Cas9变体）或优化向导RNA（sgRNA）设计来显著降低脱靶效应，这是实现安全临床应用的首要挑战。 碱基编辑器（Base Editors, BEs）与先导编辑器（Prime Editors, PEs）： 深入分析了无需双链断裂（DSB）的碱基编辑技术，它如何实现点突变的精准修正；以及PE系统如何通过逆转录酶，实现更复杂插入、缺失和点突变的“搜索和替换”功能，极大地拓宽了基因编辑的应用范围。 递送系统挑战： 详述了将基因编辑工具导入目标细胞的各种策略，包括腺相关病毒（AAV）载体、慢病毒、脂质纳米颗粒（LNP）包裹的mRNA或RNP复合物的优缺点及在不同组织中的递送效率。 第二章：基因编辑技术的临床转化与前沿应用 本章聚焦于基因编辑技术在疾病治疗中的实际进展。 血液系统疾病： 详细介绍使用CRISPR技术修复地中海贫血和镰状细胞病的体外编辑自体造血干细胞的临床试验结果，讨论异体通用型细胞治疗的潜力。 实体瘤免疫治疗： 阐述如何通过基因编辑技术增强T细胞或NK细胞的抗肿瘤活性，例如敲除免疫检查点基因（如PD-1）或增强T细胞受体（TCR）的表达，以及面临的肿瘤微环境抑制挑战。 遗传性疾病的体内编辑： 重点关注针对特定器官（如肝脏、眼睛）的体内递送策略，例如利用AAV递送系统在患者体内直接修正致病基因，并分析其长期安全性和免疫反应的风险。 第三章：生命伦理与监管的全球视野 基因编辑的强大能力引发了深刻的伦理争议。本章将探讨： 体细胞编辑与生殖系编辑的界限： 明确区分对个体负责的体细胞编辑与可能影响后代的生殖系编辑，并分析各国对后者的监管立场。 公平性与可及性： 讨论尖端基因疗法的成本问题，以及如何确保这些突破性技术能够公平地惠及全球不同经济背景的患者群体。 长期安全数据需求： 强调了对任何基因编辑疗法，尤其是体内疗法，进行长期随访和数据积累的必要性。 第二部分：细胞治疗与再生医学的突破 第四章：新一代细胞免疫疗法：CAR-T的迭代升级 CAR-T细胞疗法已成为血液肿瘤治疗的里程碑，但其局限性（如对实体瘤效果不佳、持久性问题、制造复杂性）亟待解决。 实体瘤靶向策略： 深入分析如何设计新型嵌合抗原受体（CARs）以克服实体瘤微环境的抑制，包括使用双靶点CAR、信号增强型CARs（如使用共刺激域组合）以及靶向肿瘤基质或血管的策略。 同种异体（Allogeneic）细胞治疗： 探讨如何利用基因编辑技术（如敲除TCR基因以预防移植物抗宿主病，或增强自然杀伤能力）开发“现货型”的通用型CAR-T细胞，以简化制造流程和加快患者用药速度。 安全性管理： 详细阐述细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（ICANS）的管理协议，以及开发可控“自杀基因”开关以提高治疗安全性的研究进展。 第五章：干细胞与组织工程的前沿交汇 本章关注间充质干细胞（MSCs）及诱导多能干细胞（iPSCs）在再生医学中的应用。 iPSC技术的成熟与规模化： 描述iPSC技术在疾病建模、药物筛选以及分化为特定功能细胞（如心肌细胞、神经元）方面的应用突破。重点讨论如何确保分化细胞群体的纯净度和功能一致性，这对于移植治疗至关重要。 器官芯片与类器官（Organoids）： 介绍如何利用患者来源的细胞构建微型三维组织结构（类器官），用于精确模拟疾病病理和测试个性化治疗方案，以及器官芯片技术在药物毒性和药代动力学研究中的优势。 生物材料与支架工程： 探讨水凝胶、生物打印技术与细胞支架的结合，如何为细胞在体内或体外重建复杂组织结构（如软骨、血管）提供最佳的物理和化学微环境。 第六章：生物信息学在精准细胞治疗中的核心作用 细胞和基因疗法的复杂性要求高度依赖大数据分析。 单细胞测序（scRNA-seq）的应用： 分析如何利用scRNA-seq技术来深度解析肿瘤微环境中的免疫细胞异质性，识别出对CAR-T疗法产生抵抗的细胞亚群，并据此优化下一代设计。 生物标志物发现与监测： 探讨如何通过高通量测序技术追踪治疗后患者体内编辑细胞的命运和持久性，建立有效的疗效和毒性预测生物标志物。 本书内容深度聚焦于生命科学的尖端研究和临床应用，涵盖了从基因编辑的底层机制到细胞治疗的产品化与监管挑战，为读者提供一个关于下一代生物医学革命的全面视角。
作者简介
目录信息
读后感
评分
评分
评分
评分
评分
用户评价
评分
评分
评分
评分
评分
相关图书
本站所有内容均为互联网搜索引擎提供的公开搜索信息，本站不存储任何数据与内容，任何内容与数据均与本站无关，如有需要请联系相关搜索引擎包括但不限于百度，google,bing,sogou 等
© 2026 qciss.net All Rights Reserved. 小哈图书下载中心 版权所有