新药评价基础与实践 pdf epub mobi txt 电子书下载 2026

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出版者:人民军医出版社作者:袁伯俊出品人: 页数:259 译者: 出版时间:1998-12 价格:26.00 装帧:平装 isbn号码:9787800208508 丛书系列:

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具体描述

内容提要

本书汇集了国内外大量资料，系统论述了新药评价方面的有关问题。主要内容包括新药评

价概述、药学评价、临床前药理学评价、临床前毒理学评价、实验药理学研究的评估、临床药理

学评价、新药评价中的统计处理、新药评价的组织管理及新药的研究与开发等。特别是结合新

药评价的实践提出了许多既有学术意义又能解决实际问题的意见。内容丰富详实，深入浅出。

附录介绍了我国新药审批办法关于新药（西药、中药、新生物制品）申报资料项目的内容和

GMP、GLP、GCP的内容。本书既可引导初涉此道的技术人员入门，也可作为新药研究与开发

人员的基础用书，还可作为大专院校医药学专业学生和研究生的辅助教材。

现代制药工业的基石：药品研发与质量管理前沿探索内容提要：本书旨在为医药研发、生产和监管领域的专业人士提供一个全面、深入且高度实用的知识框架，聚焦于现代药物研发的生命周期管理、全球合规性要求以及质量保证体系的最新进展。内容覆盖了从早期靶点发现到新药上市后持续监测的每一个关键环节，强调科学严谨性与法规适应性的有机结合。本书尤其侧重于阐述当前制药行业面临的技术挑战，如复杂生物制剂的CMC（化学、制造和控制）策略、高级分析技术在质量控制中的应用，以及ICH（人用药品注册技术要求国际协调会议）指导原则的最新解读与实践。 --- 第一部分：创新药物研发的战略蓝图与早期决策第一章：药物发现的范式转变与机遇本章深入探讨了当前新药发现领域的主流趋势，包括基于结构生物学的药物设计（SBDD）、人工智能与机器学习在先导化合物识别中的作用，以及“不可成药”靶点的再评估。我们着重分析了小分子药物与大分子药物在发现策略上的本质区别，并探讨了新型药物递送系统（如mRNA技术、基因治疗载体）的初步筛选标准。讨论了如何建立一个高效的、跨学科的药物发现流程，以提高转化率并降低早期临床试验的失败风险。第二章：临床前研究的深度解析与动物模型的选择本章详细剖析了药物毒理学和药代动力学（PK/PD）研究的设计原则。重点介绍了非标准动物模型的应用，例如人源化小鼠模型、器官芯片技术（Organ-on-a-Chip）在预测人体反应中的潜力与局限性。我们详细阐述了安全性药理学研究（如hERG测试、关键器官毒性评估）的标准操作流程，以及如何根据全球主要监管机构（FDA、EMA）的要求，制定具有前瞻性的临床前研究计划，确保数据能够平稳过渡至I期临床试验。第三章：转化医学的桥梁：从实验室到人体转化医学是连接基础研究与临床应用的枢纽。本章聚焦于生物标志物的发现、验证和应用。内容涵盖了伴随诊断（CDx）的开发路径，以及如何利用生物标志物（无论是分子指标还是影像学特征）来指导患者入组、剂量确定和疗效评估。此外，本章还详细讨论了首例人体试验（First-in-Human, FIH）的风险评估模型，包括剂量选择的伦理考量与科学依据。 --- 第二部分：全球视野下的临床试验设计与优化第四章：临床试验的法规环境与伦理基石本章系统梳理了当前全球主要市场对临床试验（GCP，药物临床试验管理规范）的监管框架。重点解析了ICH E6(R2)修订版对试验启动、数据管理和质量保证提出的新要求，强调了风险管理方法（RBM）在提升试验效率和数据质量中的核心作用。伦理部分深入探讨了知情同意过程的复杂性、弱势受试者的保护机制，以及在全球多中心试验中解决文化差异和监管冲突的实践经验。第五章：高级临床试验设计策略本章超越了传统的随机、双盲、对照试验（RCT）范式，探讨了适应性设计（Adaptive Designs）的原理和应用场景，如贝叶斯统计方法在临床决策中的整合。内容包括平台试验（Platform Trials）在肿瘤学中的部署，以及利用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）优化研究流程的策略。对于罕见病和儿科试验，本章提供了专门的优化设计思路，以应对样本量不足和伦理敏感性高的挑战。第六章：药物警戒与上市后监测的精细化管理新药获批并非终点，而是持续监测的开始。本章详述了药物警戒（Pharmacovigilance, PV）体系的建立与维护，包括不良事件（AE）的采集、评估、报告流程的全球协调。深入探讨了上市后安全性研究（PASS）的设计，特别是风险最小化措施（RMM）的制定与实施。本章还关注了利用大数据分析和信号检测算法，实现对药物安全性的实时、前瞻性监控。 --- 第三部分：从实验室到市场的制造、控制与法规申报第七章：CMC：复杂药物的制造科学与质量控制本章聚焦于化学、制造和控制（CMC）策略，特别是针对高活性、高分子量生物制品的挑战。内容覆盖了细胞株和工艺开发（Upstream & Downstream Processing）的放大策略，以及如何通过“质量源于设计”（QbD）理念，将质量属性融入整个制造过程。详细阐述了先进的分析方法（如高分辨质谱、流式细胞术）在表征复杂杂质和确认产品一致性中的关键作用。第八章：全球药政注册与申报策略本章提供了从IND（新药研究申请）到NDA/BLA（新药/生物制品上市许可申请）的完整申报路径图。重点解析了Common Technical Document (CTD) 的结构与撰写要求，并对比了不同国家/地区（如FDA的505(b)(1)与505(b)(2)路径，EMA的集中审评程序）的注册差异。本章还涵盖了罕见病药物的优先审评、快速通道等激励政策的利用技巧。第九章：cGMP合规性与供应链的韧性本章强调了现行药品生产质量管理规范（cGMP）在确保产品安全性和有效性中的不可替代性。内容包括无菌/非无菌生产环境的验证、清洁验证的科学依据，以及计算机系统验证（CSV）的最新要求。此外，本章探讨了如何构建一个抗风险的全球供应链，包括对关键起始物料（KSMs）供应商的审计与风险分级管理，以应对地缘政治和突发公共卫生事件对药品可及性的影响。 --- 结论：面向未来的制药生态系统本书最后总结了当前制药工业正经历的深刻变革——从“线性”开发模式向“集成化、数据驱动”模式的转变。成功的药物开发不再仅仅依赖于突破性的科学发现，更依赖于对质量体系的精细化管理、对全球法规的深刻理解，以及跨职能团队的无缝协作。本书旨在成为指导专业人士驾驭这一复杂生态系统的必备工具书。

作者简介

目录信息

目录
第一章概述
第一节新药评价的目的意义
一、历史教训
二、现实需要
三、对学科发展意义深远
第二节新药评价简史
一、古代的新药评价
二、近代的新药评价（19世纪～20世纪50年代）
三、现代的新药评价（20世纪60年代以来）
四、我国的新药评价
第三节新药的寻找
一、经验积累
二、偶然发现
三、化学合成
四、天然物提取
五、药理筛选
六、代谢启迪
七、利用毒性
八、机制研究
九、临床发现
十、老药新用
第四节新药评价内容
一、按评价学科分
二、按新药审批办法申报内容分（详见附录）
第五节新药评价程序
一、基本程序
二、临床前评价和临床评价的关系
第六节新药报批
一、新药的申报
二、新药的审批
三、新药研究中的几个认识问题
第二章药学评价
第一节概述
一、药学评价的主要内容
二、药学评价程序
第二节对原料药的药学评价
一、化学结构的确证
二、规范化的命名
三、理化性质的研究
四、合成路线的优选
五、中试生产阶段
六、质量研究
七、稳定性研究
第三节对制剂的药学评价
一、剂型的确定
二、制剂命名
三、生物利用度试验
四、稳定性试验
第四节新药（西药）质量标准的研究
一、药品质量标准分类
二、药品质量标准制订原则
三、药品质量标准制订的基础
四、质量标准主要内容
五、新药质量标准起草说明
第三章新药临床前药理学评价
第一节临床前药理学评价的意义和要求
第二节主要药效学研究
一、总的要求
二、有关问题
第三节一般药理学研究
一、目的意义
二、内容和要求
三、有关问题
第四节药代动力学研究
一、目的意义
二、内容与要求
三、主要参数的意义
四、有关问题
第五节作用机制研究
一、研究目的
二、研究方法
三、有关问题
第四章新药临床前毒理学评价
第一节临床前毒理学评价目的意义
一、目的意义
二、总的要求
第二节急性毒性试验
一、目的意义
二、基本内容和要求
三、急性毒性LD50常用的统计方法
四、有关问题
第三节长期毒性试验
一、目的意义
二、基本内容和要求
三、有关问题
第四节特殊毒性试验
一、目的意义
二、基本内容和要求
三、有关问题
第五节其它毒性试验
一、皮肤给药毒性试验
二、腔道用药毒性试验
三、药物依赖性试验
四、抗生育药毒理研究
五、细胞毒抗肿瘤药毒理研究
第六节非临床优良实验研究规范（GLP）
一、目的意义
二、由来和现状
三、主要内容
四、严格管理、认真监督
五、几点说明
第五章实验药理学研究的评估
第一节药效学异同性研究
一、药效学定性比较
二、药效学定量比较
三、药效学的时效比较
第二节毒性异同性研究
一、毒性反应的类型
二、重视动物反应的种属异同性
第三节药动学异同性研究
一、质反应比较
二、量反应比较
第六章新药的临床药理研究
第一节目的意义
第二节临床药理评价的准备和条件
一、临床研究依据
二、研究资格认可
三、符合伦理道德
四、掌握有关资料
五、试验方案完整
六、药品供应规定
第三节新药临床药理研究的内容和要求
一、新药的临床试验内容和要求
二、新药的临床验证
三、新药不良反应监察
四、研究药物代谢、药物相互作用及机制
第四节临床研究原则、设计和方法
一、新药临床药理研究原则
二、临床试验设计和方法
第五节临床研究计划的制订
一、I期临床试验研究计划的制订
二、Ⅱ期临床试验研究计划的制订
三、Ⅲ期临床试验
四、临床验证计划的制订
第六节临床研究结果的评估
一、试验设计
二、数据的收集
三、结果的分析判断
第七节临床药理评价中存在的问题及解决办法
一、I期临床试验
二、Ⅱ期临床试验
三、Ⅲ期临床试验
四、生物利用度研究中存在的问题
第七章新药评价中的统计处理
第一节药品生物试验的实验设计
一、生物试验设计原则
二、常用实验设计方法
第二节实验结果的统计处理
一、生物统计的意义
二、常态曲线和生物差异的规律性
第三节常用显著性测验
一、x2测验
二、等级资料对比法－Ridit分析
三、t测验
四、方差分析
五、秩检验
第四节 LD50测定
一、改进Karber（寇氏）法
二、加权回归法
第八章新药评价的组织管理
第一节国外新药评价的组织管理
一、美国新药评价的组织管理
二、欧联盟新药评价的组织管理
三、日本新药评价的组织管理
四、人用药品注册技术要求的国际协调会议（ICH）
第二节我国新药评价的组织管理
一、申请临床研究（试验、验证）
二、申请生产
第三节理顺各种关系
一、理顺各组织环节之间的关系
二、学习与掌握新药审批要求，按法规办
三、重视中药研究
四、创制与仿制新药相结合
第九章新药研究与开发
第一节新药研究与开发现状
第二节新药研究的新技术和新方法
第三节新药研究开发中的一些问题
附录1 新药（西药）申报资料项目
附录2 新药（中药）申报资料项目
附录3 新生物制品申报资料项目
附录4 药品生产质量管理规范（GMP）
附录5 药品非临床研究质量管理规定（试行）（GLP）
附录6 药品临床试验管理规范（试行）
· · · · · · (收起)

读后感

☆☆☆☆☆

用户评价

☆☆☆☆☆

这本书真是让我大开眼界，尤其是对那些刚踏入药物研发领域的新手来说，简直是一本宝藏。我记得我第一次翻开它的时候，就被它清晰的逻辑和详实的内容所吸引。它不像一些教科书那样干巴巴的，而是充满了实用的案例和深入的分析。作者显然对这个行业有着非常深刻的理解，他不仅讲解了理论基础，更重要的是，他把这些复杂的概念融入到了实际的操作流程中。比如，在描述临床前研究的部分，书中对动物模型的选择、药效和毒性评估的标准都做了非常详尽的阐述，这对于我理解药物如何从实验室走向人体试验至关重要。而且，书中还穿插了一些历史上的经典案例，这些故事让枯燥的科学变得生动起来，也让我更深刻地体会到药物评价的复杂性和重要性。这本书的结构安排也非常合理，从基础概念到具体实践，层层递进，即使是初学者也能很快跟上节奏。

☆☆☆☆☆

这本书的实用价值无可替代。对于我这样需要经常与不同部门同事沟通的研发人员来说，它提供了一种通用的“语言”。通过阅读这本书，我能更好地理解药理、毒理、临床各部门的工作重点和关注点，从而在跨部门协作时更加顺畅。书中对不同研究阶段的输出物（如研究方案、总结报告）的质量要求描述得非常清晰，这使得我在撰写自己的报告时，能够有更明确的标准去遵循。它就像一本操作手册，手把手地教你如何规范地完成每一个评价步骤，确保最终提交给监管机构的数据是完整、准确且有说服力的。这本书绝对是我案头必备的工具书。

☆☆☆☆☆

读完这本书，我最大的感受是，它为我们搭建了一个非常坚实的理论框架。我之前对药物评价的理解比较零散，总觉得各个环节之间缺乏联系，但这本书就像一根主线，把所有知识点串联了起来。尤其让我印象深刻的是它对统计学在药物评价中应用的部分。作者没有简单地罗列公式，而是结合实际数据分析的例子，解释了如何科学地设计实验、如何解读结果，以及如何避免常见的统计学陷阱。这对于我后续进行数据分析工作起到了至关重要的指导作用。此外，书中对监管法规的介绍也非常到位，它不仅仅是罗列条文，而是深入分析了法规背后的科学逻辑和伦理考量，这让我对整个药物审批流程有了更全面的认识，不再是盲目地遵守规则，而是理解了规则的价值所在。

☆☆☆☆☆

这本书的深度和广度都让人印象深刻。我特别欣赏作者在讲解一些前沿概念时的严谨态度。比如，在讨论新型生物制剂的评价策略时，作者并没有简单地套用传统小分子药物的评价模式，而是详细分析了生物制剂的特性，并提出了相应的差异化评价思路。这种与时俱进的视角，让这本书不仅仅是一本基础读物，更像是一本与行业发展同步的参考书。它让我意识到，药物评价是一个动态演进的过程，需要不断学习新的知识和技术。书中对药物经济学评价的介绍也相当精彩，它帮助我跳出纯粹的生物学视角，从更宏观的社会效益角度去思考药物的价值，这对于提升我们的职业素养是很有帮助的。

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这本书的语言风格非常平实、易懂，但内容却极其扎实。我最喜欢的是它对“风险管理”这一概念的阐述。作者用了很多篇幅来解释如何在药物研发的不同阶段识别、评估和控制风险。书中通过一系列的风险评估案例，生动地展示了风险决策是如何影响项目走向的。这对于我们这些一线工作者来说，是极其宝贵的经验财富。它教会我，药物评价不仅仅是验证“有效性”和“安全性”，更重要的是对不确定性进行系统化的管理。读完之后，我感觉自己的思维方式都发生了一些变化，看待问题更加全面和审慎了。

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